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苯丙酮尿症

Nature子刊：新一代工程菌SYNB1934治疗苯丙酮尿症或更有效！

在苯丙酮尿症(PKU)患者中，苯丙氨酸羟化酶(PAH)的遗传缺陷导致全身苯丙氨酸(Phe)升高，可导致严重的神经功能损害。Synlogic公司已经开发了一株可降解苯丙氨酸(Phe)的大肠杆菌(Escherichia coli Nissle, EcN)菌株SYNB1618（https://www.mr-gut.cn/papers/read/1089318389），作为PKU的治疗药物。该临床工程菌株表达苯丙氨酸代谢酶苯丙氨酸解氨酶(PAL)，催化苯丙氨酸脱氨为无毒产物反式肉桂酸(TCA)。Nature Communications近期发表的研究，利用基于生物传感器的PAL突变文库的高通量筛选，通过优化全细胞PAL活性，生成了一种更有效的基于EcN的PKU治疗菌株。与SYNB1618相比，SYNB1934体内PAL活性增加了近两倍。

苯丙酮尿症工程菌 SYNB1934