6 月 15 日，法国微生物组初创企业 Eligo Bioscience SA（简称 Eligo）在第 14 届 CRISPR 2021 年会上，公布了候选药物 EB003 的临床前研究结果，第一次证实借由 CRISPR-Cas 基因编辑工具实现的抗菌策略，可调节肠道菌群并影响疾病进程。

候选药物 EB003 被设计用于治疗产志贺毒素大肠杆菌（Shiga-Toxin producing E. coli，STEC）导致的急性腹泻，并且已经被欧洲药品管理局授予了孤儿药资格认定。

在体外实验中，候选药物 EB003 被证实能够有效杀死 STEC；在小鼠模型和幼年兔模型上，候选药物 EB003 能减少 STEC 的定植，使其定植数量降低多个数量级。

候选药物 EB003 基于 Eligo 公司序列特异性抗菌（Sequence-Specific Anti-Microbials，SSAM）平台开发而来。SSAM 研发平台采用 CRISPR-Cas 基因编辑技术，能够杀死含有特定靶向基因的菌株，实现精准微生物组调控的目标。基于这一平台，Eligo 公司开发了首款微生物组基因疗法——Eligobiotics。

Eligobiotics 疗法能选择性的杀死携带致病基因的有害菌株，且不会对有益菌株产生影响。此外，Eligobiotics 疗法还可以实现靶向递送目的基因片段，使靶向细菌产生可以用于疾病治疗的蛋白。目前，Eligo 公司利用这一疗法在肿瘤、自身性免疫疾病和炎症上开发了诸多候选药物。

Eligo 公司首席执行官 Xavier Duportet 对此研究结果表示：“我们第一次在肠道感染模型上，通过外源核酸递送技术来治疗疾病，并且实现了症状缓解。更令人兴奋的是，我们在菌株水平上实现了菌群调节。期待候选药物 EB003 能在明年进入临床阶段。”

参考资料：

https://eligo.bio/news/

作者 | Richard

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