3 月 31 日，致力于开发胃肠道疾病靶向药的生物科技公司 AzurRx BioPharma（简称 AzurRx）在一场电话会议中透露了旗下候选药物 MS1819 的 2b 期临床试验 OPTION2 研究的关键信息。

候选药物 MS1819 被设计用于治疗胰腺外分泌功能不全（Exocrine Pancreatic Insufficiency，EPI）的囊性纤维化患者和慢性胰腺炎患者。EPI 是一种以胰腺外分泌酶缺乏为特征的疾病。在美国，由囊性纤维化和慢性胰腺疾病引起的 EPI 患者超过 12 万人。

（编者注：囊性纤维化是一种遗传性外分泌腺疾病，主要影响胃肠道和呼吸系统。使人体出现慢性梗阻性肺部病变、胰腺外分泌功能不良和汗液电解质异常升高的症状。）

EPI 患者通常不能正常消化食物或者出现消化不良，从而导致脂肪泻、里急后重和体重减轻现象。现有的标准治疗方案是采用胰酶替代疗法（Porcine Enzyme Replacement Therapy，PERT）。

候选药物 MS1819 是一种口服重组脂肪酶，属于解脂耶氏酵母胞外脂肪酶，能够帮助 EPI 患者分解脂肪，从而帮助其消化吸收营养物质。不同于 PERT，候选药物不含有任何动物制品。

OPTION2 研究为一项开放标签的多中心临床研究，将候选药物 MS1819 与 PERT 进行头对头比较，来研究其安全性、耐受性和有效性问题。2b 期临床试验共招募了 30 名志愿者，研究的主要终点为脂肪吸收系数（Coefficient of Fat Absorption），次要终点则包括大便重量、吸收不良症状表现和氮吸收系数（Coefficient of Nitrogen Absorption）。

OPTION2 研究的顶线结果令人喜忧参半。OPTION2 研究显示候选药物 MS1819 安全性、耐受性良好，但是没有达到主要终点。有些患者 CFA 结果好于 PERT，但大部分患者并未达标。

AzurRx 公司首席执行官 Sapirstein 表示：“候选药物 MS1819 在其它的 2 期临床试验中展现出了临床效果，但在 OPTION2 研究中却没有。我们认为能与肠溶胶囊配方有关，导致其在小肠中溶解速度较慢脂肪酶不能被及时释放，接下来我们将会重新设计配方。”

参考资料：

https://www.azurrx.com/investors/press-releases/2021/366-zurxioharmarovideseyakeawaysfromhase2b20210331.html

作者 | Richard

审校 | 617