Synlogic发表候选药物SYNB1618两项研究成果
Richard 2021-08-01
临床阶段的微生态制药公司 Synlogic 在 Nature Metabolism 和 Communications Biology 两本期刊上,同日在线了两篇文章,分别展示了候选药物 SYNB1618 治疗苯丙酮尿症(Phenylketonuria,PKU)的阳性结果,以及基因工程菌治疗 PKU 的作用机制。

7 月 22 日,临床阶段的微生态制药公司 Synlogic 在 Nature MetabolismCommunications Biology 两本期刊上,同日在线了两篇文章,分别展示了候选药物 SYNB1618 治疗苯丙酮尿症(Phenylketonuria,PKU)的阳性结果,以及基因工程菌治疗 PKU 的作用机制。

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PKU 是一种先天性的代谢系统疾病,PKU 在患者出生后不久即可表现出症状。PKU 患者无法分解代谢食物中常见的苯丙氨酸,长此以往,苯丙氨酸会在体内累积至毒性水平,造成神经系统损伤,使患者的认知、感觉和行动都出现问题。因此,很多国家会对新生儿开展 PKU 筛查,以进行早期治疗。

候选药物 SYNB1618 是基于益生菌大肠杆菌 Nissle 开发的基因工程菌株,它能在肠道厌氧环境中稳定表达苯丙氨酸代谢酶,将苯丙氨酸代谢为反式肉桂酸,后者继而被宿主代谢为马尿酸。该菌株可使 PKU 小鼠模型血液苯丙氨酸的浓度降低 38%,并在健康食蟹猴中有效抑制饮食引起的血液苯丙氨酸水平上升。

发表在 Nature Metabolism 上的主要研究结果是:候选药物 SYNB1618 在健康志愿者和 PKU 患者中安全性和耐受性良好,并且呈现出剂量效应,表明了该菌株可以在人体胃肠道代谢苯丙氨酸。

发表在 Communications Biology 上的主要研究结果是:研究团队发现,可在健康志愿者和灵长类动物模型上,构建预测候选药物 SYNB1618 的作用机制模型,并且这一模型可应用在 PKU 患者上,以评估 SYNB1618 对降低患者苯丙氨酸水平的贡献。

Synlogic 公司首席执行官 Aoife Brennan 表示:“我们的基因工程菌株 SYNB1618 能够对所有年龄段的 PKU 患者都起效。现在我们两株能代谢苯丙氨酸的菌株正在进行临床试验。期待我们 PKU 治疗管线能再取得进步,为 PKU 患者带来更优的治疗方案。”

参考资料:

https://investor.synlogictx.com/news-releases/news-release-details/synlogic-publishes-papers-nature-journals-demonstrating-proof

作者 | Richard

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